Itongadol/AJN.- Un tratamiento innovador con células madre desarrollado por el Centro Médico Hadassah y NeuroGenesis ha llevado a mejoras clínicas significativas en pacientes con esclerosis múltiple progresiva, según los resultados de un ensayo clínico de fase II.
Los resultados del ensayo controlado con placebo, que encontró que el tratamiento no solo detuvo la progresión de la enfermedad, sino que incluso la revirtió, se publicaron en la revista Brain de la Universidad de Oxford.
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune que afecta a más de 2,3 millones de personas en todo el mundo, según la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple con sede en EEUU. La enfermedad causa daño en la mielina, la cubierta que protege los nervios y promueve la transmisión eficiente de los impulsos nerviosos, así como en las células del sistema nervioso central, lo que finalmente conduce a una discapacidad neurológica.
Las personas con EM a menudo experimentan hormigueo en las extremidades o entumecimiento, pueden tener problemas para caminar y usar las manos y, con el tiempo, incluso pueden quedar paralizadas.
Hasta la fecha, no solo no se conoce una cura, sino que las personas con EM progresiva tienen pocos o ningún tratamiento eficaz. Los que existen están destinados a reducir la incidencia de recaídas o ralentizar la progresión de la enfermedad.
El desarrollo de Hadassah, conocido como NG-01, utiliza una «subpoblación patentada autóloga de células madre mesenquimales». En términos sencillos, el tratamiento utiliza células derivadas de la médula ósea de pacientes con EM, lo que garantiza que no haya ningún elemento de rechazo. Las células se inyectan en la médula espinal de los pacientes, directamente en su sistema nervioso central.
Luego, las células viajan al sitio de la lesión y crean un «ecosistema de reparación» en el área de la lesión, explicó Tal Gilat, director ejecutivo de NeuroGenesis, según publicó Jpost.
El proceso es relativamente sencillo y lleva unos 20 minutos bajo anestesia local. El paciente pasa un par de horas en el hospital en observación y luego puede irse a casa.
La tecnología fue desarrollada por NeuroGenesis, siguiendo una licencia de Hadasit, la empresa de transferencia de tecnología de Hadassah.
“La mejoría de los pacientes fue en muchos casos bastante dramática”, dijo Gilat.
Casi el 60% de los pacientes no mostró ninguna evidencia de actividad de la enfermedad durante todo el período de tratamiento, en comparación con el 10% en el grupo de placebo, lo que se traduce en una reducción del 85% en la progresión de la enfermedad.
Alrededor del 20% de los tratados con células madre en el líquido cefalorraquídeo mostraron una mejoría después de una primera inyección. Después de seis meses, el 73% no solo no experimentó progresión de la enfermedad, sino que también mejoró.
Las mejoras incluyeron una mejor capacidad para caminar, aumento de la potencia muscular, mejoras neurológicas en la función cognitiva y mejoras en la destreza de sus manos. Una resonancia magnética funcional también mostró que hubo una mejora en la función motora.
Gilat describió a pacientes que pudieron volver a caminar, incluido uno que pasó de tener dificultades para moverse a correr 10 millas.
«Aunque actualmente tenemos varias opciones de tratamiento buenas para la EM remitente recurrente, no podemos proporcionar un tratamiento efectivo para la EM progresiva que podría suprimir sustancialmente la progresión de la discapacidad», dijo el profesor Dimitrios Karussis de Hadassah, quien dirigió el estudio.
«Este ensayo proporciona resultados alentadores y sugiere el potencial de un nuevo enfoque que puede no solo ralentizar la progresión de la enfermedad, sino incluso inducir una mejora y promover mecanismos de reparación en la EM progresiva», destacó.
El ensayo de fase II involucró a 48 pacientes. Sin embargo, unos 140 pacientes han recibido el tratamiento, durante un ensayo de fase I.
En ninguno de los estudios se han producido efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento. Actualmente, los resultados son a corto plazo y requieren un tratamiento continuo para seguir siendo eficaces.