Itongadol/Agencia AJN.- Investigadores de la Universidad de Tel Aviv han desarrollado un nuevo método para utilizar ácidos nucleicos bloqueados (LNA) para tratar enfermedades inflamatorias intestinales como la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa.
Los investigadores encapsularon moléculas de LNA seleccionadas, que silencian un gen clave en la colitis, dentro de nanopartículas lipídicas (de grasa) que actúan como portadoras de fármacos dirigidas, e inyectaron las nanopartículas en ratones con un modelo de colitis.
Los hallazgos indicaron una mejora en todos los marcadores de inflamación sistémica, sin efectos secundarios. Según los investigadores, este método innovador también puede ser adecuado para una amplia gama de otras enfermedades, incluidos trastornos genéticos raros, enfermedades vasculares y cardíacas y enfermedades neurológicas como el Parkinson y el Huntington.
El estudio fue realizado por el grupo del profesor Dan Peer, pionero en el uso de moléculas de ARN para terapia y vacunas, experto mundial en nanomedicina y profesor titular de la Escuela de Biomedicina e Investigación del Cáncer Shmunis de la Universidad de Tel Aviv.
«Nuestro estudio se centró en unas moléculas de ARN únicas llamadas LNA. A diferencia de la mayoría de las moléculas de ARN, las moléculas de LNA son muy estables y no se degradan fácilmente. Por consiguiente, hasta hace unos diez años se creía que tenían un gran potencial como fármacos genéticos. Sin embargo, los experimentos en animales de laboratorio, así como los ensayos clínicos en humanos (en la inflamación hepática crónica), demostraron que se necesitan cantidades muy elevadas de LNA para lograr eficacia terapéutica», explicó.
«Además, administrada mediante inyección como fármaco libre, esta alta dosis resultó muy costosa y provocó graves efectos secundarios al distribuirse por el organismo. En consecuencia, se abandonó el desarrollo de fármacos basados en LNA. En nuestro estudio, buscamos probar un enfoque nuevo, más específico y eficaz», añadió Peer.